Prvu jednokratnu gensku nadomjesnu terapiju za liječenje djece starije od dvije godine, adolescenata i odraslih s 5q spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) odobrila je Europska komisija čime se prvi put otvara mogućnost da takvo liječenje postane dostupno i starijim pacijentima u RH.
Analiza
Europska odluka otvara vrata liječenju SMA i kod starijih pacijenata u Hrvatskoj — i to genskom nadomjesnom terapijom koja se daje jednokratno. Članak se fokusira na regulacijsku presudu Europske komisije kao prijelomnom koraku, ali ostaje pitanje dostupnosti u praksi.
SMA (spinalna mišićna atrofija) je rijedak, genetski uzrokovan poremećaj koji zahvaća motorne neurone. Genska terapija nastoji djelovati na temeljni uzrok bolesti, a u europskom okviru odobrenja se obično potom provode kroz nacionalne procese procjene i organizacije dostupnosti.
Učitavanje komentara