Europska komisija odobrila je prvu jednokratnu gensku nadomjesnu terapiju za SMA kod djece, adolescenata i odraslih te se otvara put i za starije pacijente u...
Naslov na portalu HRT:
Odlukom EK otvorena mogućnost i za liječenje odraslih genskom terapijom za SMA
Analiza
Europska odluka otvara vrata liječenju SMA i kod starijih pacijenata u Hrvatskoj — i to genskom nadomjesnom terapijom koja se daje jednokratno. Članak se fokusira na regulacijsku presudu Europske komisije kao prijelomnom koraku, ali ostaje pitanje dostupnosti u praksi.
SMA (spinalna mišićna atrofija) je rijedak, genetski uzrokovan poremećaj koji zahvaća motorne neurone. Genska terapija nastoji djelovati na temeljni uzrok bolesti, a u europskom okviru odobrenja se obično potom provode kroz nacionalne procese procjene i organizacije dostupnosti.
Učitavanje komentara