'Očekujemo da će lijek biti djelotvoran, usporiti napredovanje bolesti, očuvati funkcije mišića i pridonijeti poboljšanju kvalitete života malih pacijenata', izjavio je ravnatlej HZZO-a Zvonimir-Ante Korda
Analiza
Rijetke bolesti dobivaju rijetko dobru vijest: HZZO je odobrio lijek za dječake s Duchenneovom mišićnom distrofijom, s dostupnošću od petka. Ravnatelj HZZO-a ističe očekivanja od djelotvornosti, usporavanja napredovanja i očuvanja funkcija mišića.
Duchenneova mišićna distrofija genetska je bolest kod koje napredovanje s vremenom zahvaća mišiće, pa terapije koje usporavaju tijek često imaju važnu ulogu u planiranju skrbi. Uobičajeno je da procjene učinka naglašavaju brzinu napredovanja i kvalitetu života.
Uvezani članci
Učitavanje komentara