Net.hr
Lijek pod nazivom Casgevy odobren je u Europskoj uniji od 2024. godine za liječenje bolesti srpastih stanica i beta-talasemije kod određenih pacijenata u dobi od 12 i više godina. Prethodno je, među ostalim zemljama, bio testiran i u Njemačkoj
Analiza
Njemačka je po prvi put u praksi primijenila terapiju temeljenu na CRISPR tehnologiji, a riječ je o lijeku Casgevy koji je u Europskoj uniji odobren od 2024. za liječenje bolesti srpastih stanica i beta-talasemije kod odabranih pacijenata starijih od 12 godina. Lijek je ranije testiran i u Njemačkoj, a autorice tehnologije za to su dobile Nobelovu nagradu. Riječ je o genskoj terapiji koja se godinama razvijala, pa je prva primjena u kliničkoj praksi značajan korak, iako je riječ o skupom i strogo reguliranom liječenju.
CRISPR je tehnologija uređivanja genoma koja omogućuje precizno rezanje i izmjenu DNA. Klinička primjena u liječenju nasljednih krvnih bolesti rezultat je desetljeća istraživanja, a Nobelovu nagradu za kemiju 2020. dobile su Jennifer Doudna i Emmanuelle Charpentier. Casgevy je među prvim odobrenim CRISPR lijekovima na svijetu.
Partnerske ponude
Učitavanje komentara